Standardowo stosowanym leczeniem łagodzącym objawy choroby jest sterydoterapia, która zmniejsza stan zapalny w mięśniach. Dzięki temu można nie tylko ograniczyć objawy, ale też opóźnić progresję choroby i wydłużyć zdolność samodzielnego poruszania się (nawet o 3 lata). Glikokortykosteroidy pomagają też spowolnić osłabienie mięśni oddechowych oraz progresję w komórkach mięśnia sercowego. Długotrwała terapia glikokortykosteroidami jest jednak obarczona poważnymi działaniami niepożądanymi, takimi jak m.in: zahamowanie wzrostu, niewydolność nadnerczy, nadmierny przyrost masy ciała, czy osteoporoza.

Obecnie rozwijane w badaniach klinicznych terapie genowe w obszarze DMD są nacelowane bezpośrednio na przyczynę choroby i istniejący defekt genetyczny. Ich idea polega na dostarczeniu do organizmu pacjenta substancji, która przywróci syntezę i ekspresję funkcjonalnej (choć zmienionej, skróconej) formy dystrofiny w mięśniach. Bardzo ważne jest to, że terapie genowe rozwijane w DMD nie są w stanie cofnąć objawów, które już u pacjenta wystąpiły. Celem leczenia jest zatem zatrzymanie progresji choroby, spowolnienie postępu choroby, przedłużenie okresu samodzielności oraz poprawa funkcjonowania i jakości życia. Terapie genowe mogą zmienić naturalny przebieg choroby i rokowania pacjenta, ale nie mogą spowodować całkowitego wyleczenia.

Integralnym i niezbędnym elementem leczenia dystrofii mięśniowej Duchenne’a, niezależnie od stopnia zaawansowania choroby, jest rehabilitacja, której celem jest minimalizowanie przykurczów i spowolnienie zaniku mięśni. Na poszczególnych etapach choroby ważne jest by przeprowadzać konsultacje m.in. z takimi specjalistami jak: kardiolog, pulmonolog, ortopeda, psycholog czy endokrynolog.