SMA

Rdzeniowy zanik mięśni

Leczenie

SMA jest chorobą genetyczną, której objawy można skutecznie łagodzić za pomocą odpowiedniego leczenia.

Od 1 stycznia 2019 roku dostępny jest w Polsce program lekowy umożliwiający leczenie SMA.  W terapii wykorzystywany jest pierwszy na świecie lek opracowany w celu przyczynowego leczenia rdzeniowego zaniku mięśni, który w Europie został dopuszczony do stosowania już w 2017 roku.

Rozpoczęcie terapii pozwala zatrzymać chorobę na danym etapie i zapobiec pogłebianiu niesprawności.

Od maja 2020 roku dopuszczono warunkowo do stosowania w Unii Europejskiej tzw. terapię genową do leczenia chorych z rdzeniowym zanikiem mięśni, którzy albo mają kliniczne objawy pierwszej postaci SMA, albo mają nie więcej niż trzy kopie genu SMN2 bez względu na postać SMA. Jego lecznicze działanie polega również na podniesieniu poziomu białka SMN w neuronach ruchowych, ale w innym mechanizmie niż w przypadku preparatu obecnie refundowanego.

W marcu 2021 roku został zarejestrowany w Unii Europejskiej trzeci preparat. Pierwszy i jedyny lek do stosowania doustnego w warunkach domowych  w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni. Jest przeznaczony do stosowania u osób dorosłych, dzieci i niemowląt w wieku powyżej 2. miesiąca życia.

Inga, Ewa, Gabrysia, Patrycja ... to osoby, które zmagają się z SMA. Każda z nich ma inną historię. Tu dzielą się swoimi doświadczeniami i przebiegiem choroby.

Na pytania dotyczące rdzeniowego zaniku mięśni odpowiada nasz ekspert – prof. dr hab. n. med. Anna Kostera-Pruszczyk. Tutaj znajdziesz również materiały edukacyjne.

Partnerzy kampanii

Organizator